文章首发于2020年12月15日于锋朔创投。

1. 风险误解

2、三款药物成功上市

3. 两种研发受挫的药物

4. 结论

1. 危险的误解

2011年，知名投资机构Atlas Venture合伙人布鲁斯·布斯(Bruce Booth)表示，“早期生物技术公司比后期生物技术公司风险更大，这是一种常见的风险误解”。科技风险固然重要，但不能与总体风险混为一谈。除了科学风险外，还存在其他关键风险，例如：

监管风险：监管部门提高审批门槛，导致上市审批延迟；

融资风险：候选药物需要大量资金才能实现其价值，且越到后期，资金需求越大；

退出风险：IPO是退出的重要方式，并购也是不错的出路，但如果手头有好的数据但没有买家或者对重组后的EPS不满意怎么办？

管理风险：对于规模较小的早期公司来说，这种风险是中等的，但对于拥有后期临床阶段产品的公司来说，这种风险较高；

支付风险：药品价格往往对后期公司造成更大损害；

个体差异安全风险：随着服药患者数量的增加，“可能与药物相关”的个体差异安全事件更有可能发生。

2三款药物成功上市

帕蒂西兰

这是一种治疗罕见病hATTR的药物。该药的研发流程与计划安排类似，并无大的偏差。 20171113事件中，当日发行价格低于实际股价，导致下跌。该项目不纳入统计。包括增减绝对值3的事件，前期累计涨幅为101.61%，后期累计涨幅为64.9%。

吉沃西兰

这是一种治疗罕见病AHP的药物。由于SAE的发生，并且随着试验时间的延长，逐渐有证据表明部分SAE与该药物有关，因此即使2期和3期达到主要终点，对股价的影响也很小。甚至出现大幅下滑。直到获得FDA认可后，才对股价产生积极影响。包括增减绝对值3的事件，前期累计涨幅为-4.88%，后期累计涨幅为10.63%。

卢马西兰

这是一种治疗罕见病PH1的药物。这款药物的研发过程与计划类似，并没有出现大的偏差。除了早期业绩公布时对股价产生积极影响外，后期的催化事件对股价反应平平。包括增减绝对值3的事件，前期累计涨幅为18.35%，后期累计涨幅为-5.86%。

总结：对于成功获批上市的药品，其股价上涨和下跌的情况截然不同。如果开发情况没有接近预期，特别是存在与药物相关的SAE，对于这个适应症，就只能等到FDA批准了。可以上升。如果发展情况与预期类似，那么除了Patisiran前期和后期可以大幅上涨外，经过临床试验成功率的风险调整后，前期和后期涨幅其实是差不多的。还有另一种类型，如Lumasiran，处于后期阶段。这是一个很好的例子，说明早期阶段不一定比后期阶段风险更大。

3 两种研发受挫的药物

雷武西兰

这是一种治疗罕见hATTR-CM 的候选药物。因SAE事件，该药研发终止，当天股价大跌48.49%。该药第一期用药期间，有两次涨幅超过10%。随后的2期试验结果均显示SAE。 20160701日，Patisiran同时公布了积极业绩，因此股价并未下跌。药物研发终止前，累计涨幅为18.01%，其中20141114年近10%的跌幅已经敲响了警钟。该药物将于2年后终止。因此，对于出现SAE的候选药物，无论是否被证实与该药物相关，均应予以保留。警报。

菲图西兰

这是一种治疗罕见疾病血友病的候选药物。它的开发曾因致命的血栓事件而终止，但现在已恢复试验。药物研发终止前累计涨幅为13.79%，其中20151207年超过10%的跌幅已经敲响了警钟，差不多2年后该药物就被终止了。

总结：这对于2期试验失败的候选药物来说是可以理解的。2期试验的失败率最高，高达60%到70%。随着用药时间的增加和患者人数的增加，药物的有效性和安全性会恶化。它将面临更真实的考验。即便如此，一期试验的成功率为60%至70%，使投资者能够从一期试验中获利。

因此，投资早期直到一期临床试验完成，即初步人体概念验证然后退出，将比押注后期资产具有相同或更好的效果。

结论