1. 科学胜利的一年

布鲁斯·布斯博士认为过去的一年是科学的胜利。因为疫情，疫苗自然最受关注，也取得了显著成效。截至2020年底，多种COVID-19疫苗在全球多个国家和地区获得批准。药企在短时间内迅速推进相关疫苗的研发，同时开展多项临床研究。监管机构致力于尽可能加快药物开发进程，同时保持高标准的功效和安全性。

除了疫苗之外，我们在药物研发的其他领域也取得了显著成果。尽管年初不少企业的研发部门受到疫情影响，但企业很快做出调整，适应新的工作模式。过去一年，FDA共批准了53个新药，这是历史上批准新药数量第二高的（与1996年并列），仅次于2018年。在这些批准的新药中：Trodelvy用于治疗三阴性乳腺癌、用于治疗儿童神经母细胞瘤的Danyelza、用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的ridiram等。多个新药已获批用于治疗罕见疾病，如杜氏肌营养不良症（DMD）今年有32个创新疗法获得孤儿药地位批准，占全年批准新药的60.4%。两种新药也被批准用于治疗埃博拉病毒和恰加斯病。

除了这些获批的新药外，多个在研产品也取得了突破性的临床结果。 Bruce Booth博士在文章中提到了5项相关研究，包括：CRISPR Therapeutics与Vertex合作开发的基因编辑疗法CTX001治疗镰状细胞病和地中海贫血已取得积极的临床结果； MyoKardia的心肌病靶向治疗mavacamten已取得积极的临床效果。三期临床试验中患者的心脏功能得到改善； VelosBio 的VLS-101 在经过大量预处理的淋巴瘤患者中显示出良好的效果；诺华公司的Iptacopan (LNP023) 在C3 肾小球疾病和阵发性肾小球疾病中显示补体调节夜间血红蛋白尿症的2 期临床试验结果呈阳性； Acceleron的soupercept在治疗肺动脉高压方面显示出良好的潜力。

此外，Bruce Booth博士提到的2019年值得注意的其他几项临床研究在2020年继续显示出积极的3期临床研究数据，例如百时美施贵宝（BMS）创新口服TYK2抑制剂deucravacitinib用于治疗中重度牌匾。该试验的双重主要终点在第一个针对大面积银屑病患者的关键3 期临床试验中得到满足。从Bruce Booth博士提到的临床试验中，我们可以看到涵盖的管线非常广泛，包括基因编辑和细胞治疗、活性位点和变构小分子、抗体偶联药物以及新一代抗体药物。

2、企业财务好年景

与其他行业不同的是，2020年生物制药资本市场也非常活跃。2020年共有74家生物制药企业完成IPO，累计融资超过140亿美元，均是历史最好年份。这些数据不包括通过SPAC IPO 上市的公司。生物制药领域的风险投资也创历史新高：根据Pitchbook的数据，2020年美国生物制药公司累计获得风险投资超过260亿美元。

此外，MA市场也非常活跃，完成了多项大型收购，包括：吉利德科学公司以210亿美元收购Immunomedics；百时美施贵宝(BMS) 以131 亿美元收购MyoKardia；强生公司斥资约65亿美元收购Momenta，吉利德科学公司斥资49亿美元收购47等。

2020年生物医药行业表现良好，Bruce Booth博士认为主要得益于以下三个原因：

1、生物医药行业的商业模式与其他行业显着不同。其他行业更看重公司的运营数据，但生物制药公司更看重公司的研发数据。这也是生物制药企业不受经济周期影响的主要原因。

2、受外部环境影响，投资机构资金十分充足。

3、基于COVID-19等药物研发的积极临床结果，资本看好行业长期发展。

对于2021年，Bruce Booth博士对生物制药市场仍持乐观态度，相信在2020年的基础上，行业将进一步稳步发展。我们也期待2021年有更多新的好药上市，给患者带来好消息。

参考：

[1] 2020: 年度回顾的生物技术悖论。 2021 年1 月5 日检索自https://lifescivc.com/2021/01/the-biotech-paradox-of-2020-a-year-in-review/